E’ nato il primo farmaco ‘biologico’

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato il farmaco “Elelyso” prodotto dalla Protalix: si tratta del primo farmaco biologico a uso umano realizzato all’interno di cellule di piante geneticamente modificate. Il farmaco, taliglucerase alfa, come si legge su Nature è stato realizzato dalla Protalix Biotherapeutics, un’azienda di biotecnologie di Carmiel, Israele, grazie a un progetto guidato da Ari Zimran, della Clinica Gaucher di Gerusalemme.

I farmaci che sono basati su grandi molecole biologiche, sono prodotti all’interno di cellule animali geneticamente modificate, lievito e batteri, da più di 20 anni. L’insulina, ad esempio, è prodotta dalla modifica genetica dell’E. Coli dal 1982 e nel 2010 il mercato globale per queste terapie è stato stimato valere quasi 150 miliardi di dollari.

La produzione di queste larghe molecole biologiche all’interno di piante è stato un settore piuttosto arduo, finora, da sviluppare. La Protalix si è concentrata su un farmaco terapeutico per la sindrome di Gaucher, causata da un enzima malfunzionante che provoca l’accumulo di grasso nelle cellule e negli organi portando anemia e deterioramento delle ossa: è stata introdotta una versione sana del gene solitamente difettoso nella malattia di Gaucher in cellule di carote, molto più robuste di quelle animali, ed è stato estratto l’enzima che questo gene produceva.

Il farmaco che se ne è ricavato è più economico del 75 per cento rispetto al Cerezyme, il farmaco finora impiegato per combattere la
malattia, che però si basa su cellule animali geneticamente modificate.