Entro il 2030 lanciate fino
a 60 nuove terapie geniche

Entro il 2030 potrebbero essere lanciate, a livello globale, fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche. Una rivoluzione positiva in termini di salute, ma anche una sfida complessa per i sistemi sanitari che devono mettere a punto modelli di pagamento e finanziamento innovativi per garantire l’accesso dei pazienti ai nuovi trattamenti e salvaguardare la sostenibilità stessa della sanità pubblica. Un tema approfondito, oggi a Roma, nel corso dell’incontro “Terapia genica: una sfida per il Servizio sanitario nazionale, un’opportunità per i pazienti”, anche con la presentazione una nuova analisi condotta dall’Alta scuola di economia e management dei sistemi sanitari (Altems) dell’università Cattolica del Sacro Cuore sul modello di pagamento value-based: un approccio in grado di tenere conto dell’impatto a lungo termine di questi nuovi trattamenti capaci di cambiare definitivamente la vita dei pazienti.

L’evento è stato promosso da Altems, università Cattolica del Sacro Cuore, in collaborazione con lo studio legale Ls Cube e realizzato con il contributo incondizionato di Bluebird bio, azienda biotech focalizzata nella ricerca sulla terapia genica per lo sviluppo di trattamenti per gravi patologie genetiche rare e tumori. Nel prossimo decennio, dunque, si prospetta una ‘ondata’ di terapie avanzate: fino a 60 che cureranno complessivamente circa 350.000 pazienti e circa 50.000 pazienti all’anno. Ma l’introduzione di queste terapie – sottolineano gli esperti – non può prescindere da un ripensamento dell’intero sistema salute che deve essere preparato ad accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili per i pazienti.

In particolare l’analisi ‘Value-based pricing per la terapia genica per i pazienti affetti da β-talassemia trasfusione dipendenti’, elaborata da Altems ha l’obiettivo di definire uno schema di pagamento per la cura innovativa per i pazienti affetti da questa patologia che possa garantire da un lato l’accesso dei pazienti al farmaco e, dall’altro, la sostenibilità per il Ssn e il rispetto del principio di salute universale che caratterizza il sistema italiano. “Sulla base delle evidenze reperite in letteratura e di un modello che simula l’impatto sul budget del Ssn in due differenti scenari, un sistema di finanziamento basato su una rateizzazione annuale è risultato, ad oggi, il modello più adatto per garantire equilibrio tra l’accesso per i pazienti alle cure più innovative e la sostenibilità del Ssn”, ha spiegato Americo Cicchetti, Direttore Altems.

“Questo modello – continua Cicchetti – si basa sul rimborso della terapia su un orizzonte temporale pluriennale, dando così valore a terapie in grado di rispondere a bisogni di salute non ancora soddisfatti e al tempo stesso garantendo, nel breve termine, lo sblocco e la riallocazione di risorse da investire in altri ambiti sanitari. I vantaggi di questo modello includono il potenziale di premiare l’innovazione realmente funzionante e di allineare meglio i costi con il periodo di tempo oltre il quale i benefici sono tangibili nel paziente, riducendo così il budget di impatto iniziale e il costo, considerato, nel caso di terapie geniche o altamente innovative, la principale barriera di accesso per i pazienti idonei al trattamento”.

Nello specifico, il modello ha simulato l’impatto economico per il Ssn della terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente in due differenti scenari. Nel primo, il costo pieno della terapia genica è sostenuto interamente al momento della somministrazione al paziente e del compimento delle procedure insite nel processo di cura. Nel secondo, tale pagamento viene rateizzato in un orizzonte temporale di 5 anni e legato all’efficacia del trattamento. “Le terapie avanzate -aggiunge Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di oncoematologia e terapia cellulare e genica dell’ospedale Bambino Gesù di Roma – rappresentano una rivoluzione epocale nell’ambito della medicina essendo destinate a cambiare la storia naturale di molti pazienti affetti da patologie neoplastiche o non maligne, migliorandone significativamente la prospettiva e qualità di vita”.

“Si tratta – precisa l’esperto – di una vera opportunità per i pazienti, ma anche di una sfida per il nostro Ssn, a oggi meritoriamente orientato in una prospettiva solidaristica che garantisce indistintamente a tutti i cittadini del nostro Paese l’accesso ai migliori trattamenti e che, ancora una volta, potrebbe avere il primato a livello internazionale, come già avvenuto con l’introduzione dei Mea (Managed Entry Agreements, ovvero accordi di rimborso condizionato), criteri di innovatività per i farmaci innovativi e lo screening neonatale. Studiare modelli innovativi di pagamento per le terapie avanzate che garantiscano da un lato l’accesso dei pazienti a queste nuove terapie e, dall’altro, la sostenibilità per il Ssn è, dunque, quanto mai prioritario”. “Usando il Dna come se fosse un farmaco – aggiunge Paola Binetti, presidente dell’Integruppo parlamentare malattie rare – la terapia genica è̀ vicina a diventare realtà̀ non pretendendo di inventare nuovi geni, ma di correggere quelli che non funzionano, moltiplicando l’efficacia di alcuni e riducendo al silenzio altri”.

“In pratica questo approccio – continua Binetti – cura, mettendo la persona in condizione di curare se stessa con il suo Dna, dopo averlo riparato in una logica di medicina che è al tempo stesso di altissima precisione e di massima personalizzazione. Un piccolo capolavoro in cui natura e cultura trovano un nuovo punto di equilibrio. In questa ottica il costo della terapia genica non può rappresentare un ostacolo all’accesso a terapie innovative potenzialmente curative per i pazienti. Pensare a modelli di pagamento innovativi come una soluzione è un obbligo sociale e i pagatori devono iniziare a mettersi in discussione cambiando il paradigma: sviluppare modelli non su orizzonti temporali brevi in linea con i loro budget di spesa annuali, ma per un più lungo periodo di tempo, in modo che i costi possano essere coperti insieme alla realizzazione di benefici, non solo clinici ma anche sociali, come la capacità produttiva nei giovani pazienti”.

I prodotti medicinali per le terapie avanzate, ha concluso l’onorevole Rossana Boldi, vice presidente Commissione Affari Sociali della Camera dei Deputati, “cioè terapia genica, medicina rigenerativa e cellulare, immunoterapia, rappresentano una nuova frontiera e una nuova speranza, non solo per i pazienti affetti da malattie rare, ma per tutti i pazienti. La medicina ‘personalizzata’, non è più il futuro, ma sta diventando il presente e rappresenta la vera sfida per la sostenibilità del Ssn. Per vincerla, va ripensato il sistema di valutazione della spesa sanitaria, non più costo ma investimento che può migliorare la salute e la vita non solo per il singolo paziente, ma per tutta la società in cui vive”.

(Fonte: Adnkronos)