Distrofia e atrofia muscolare
Scoperta strategia molecolare salvamuscoli

E’ una nuova strategia molecolare per promuovere la crescita dei muscoli e contrastare, in tal modo, i danni dovuti a malattie degenerative come la distrofia e l’atrofia muscolare, ma anche la perdita di tessuto che si ha con l’invecchiamento o a seguito di traumi o tumori.

Ad illustrarla è una ricerca pubblicata su Nature Genetics dal gruppo dell’Istituto Telethon Dulbecco guidato da Marco Sandri, presso il dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università di Padova e l’Istituto veneto di medicina molecolare (Vimm).

Condotto in collaborazione con il team francese di Helge Amthor dell’Università di Versailles Saint-Quentin-en-Yvelines, questo studio getta luce su un problema che da diversi anni attanaglia gli scienziati e le industrie farmaceutiche al lavoro per sviluppare farmaci in grado di promuovere la crescita muscolare basati sull’azione di un ormone chiamato miostatina.

“Questa molecola – ha spiegato Marco Sandri –  è stata scoperta 16 anni fa facendo uno studio genetico e osservando il caso di alcune mucche che andavano incontro a un’importante ipertrofia muscolare apparentemente spontanea.

Studiando il loro Dna si è confermato che presentavano un difetto all’interno del gene codificante per la miostatina, un ormone che si è rivelato essere in grado di bloccare la crescita muscolare. Lo stesso fenomeno è stato successivamente riscontrato non solo in altri animali, come il cane e la pecora, ma anche nell’uomo.

E’ facile quindi immaginare – ha detto ancora Sandri – come la miostatina abbia immediatamente catalizzato l’interesse non solo degli scienziati, ma anche di diverse aziende, che ne hanno vista un’applicazione terapeutica immediata in svariati campi. Addirittura si è ipotizzato che questo ormone potesse essere utilizzato dagli atleti come forma di doping. Ma le cose non sono state così semplici come si immaginava”.

I ricercatori Telethon, grazie a numerosi esperimenti in modelli murini hanno individuato un nuovo gruppo di proteine, coinvolte nell’azione della miostatina, chiamate Bone Morphogenetic Proteins (BMP) che sono in realtà i veri “registi” in grado di regolare la crescita muscolare (ipertrofia) e prevenire una eccessiva perdita di massa muscolare (cachessia).

“Fino a poco tempo fa – ha sottolineato Roberta Sartori, prima autrice dello studio – si pensava che queste proteine controllassero soltanto il metabolismo dell’osso, come suggerisce il nome stesso. Abbiamo invece scoperto che alcune, tra cui BMP14/GDF5, non solo sono espresse nei muscoli, ma sono essenziali per impedire la perdita di muscolo. Queste proteine rappresentano quindi dei bersagli molecolari molto più adatti e interessanti per future terapie “salva muscoli”, da impiegare nel caso di malattie neuromuscolari di origine genetica, dove la perdita muscolare è la conseguenza di un difetto ereditario, ma anche quando il danno ai muscoli è la conseguenza di un evento traumatico o dell’invecchiamento”.