Crescono le sperimentazioni di farmaci a misura di bambino

Cresce in Europa il numero delle sperimentazioni di farmaci a misura di bambino. Nonostante questo, imedicinali che hanno ottenuto la specifica indicazione pediatrica sono ancora pochi. Un problema di cui si discute oggi al Clinical Trial Day, la giornata di studi promossa dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che riunisce rappresentanti del settore provenienti dal mondo scientifico, accademico, dell’industria e associazioni di pazienti.

Circa il 60% dei farmaci attualmente in uso sui bambini non è stato testato su pazienti pediatrici, ma solo sugli adulti, senza tenere conto delle caratteristiche che possono renderli inefficaci o addirittura tossici per i più piccoli. La percentuale cresce fino all’80% se i destinatari dei medicinali sono neonati.

          
Per rispondere all’esigenza di sviluppare farmaci pediatrici sempre più mirati, nel 2007 l’Agenzia Europea per il farmaco (EMA) ha dato il via al Regolamento Pediatrico. Secondo il documento, per ottenere l’autorizzazione a immettere sul mercato un nuovo medicinale, le aziende farmaceutiche sono tenute a presentare un “piano di indagine pediatrico”. L’obiettivo è verificare attraverso test ad hoc, eseguiti sui futuri destinatari della cura, con quale specifico dosaggio, formulazione e grado di sicurezza quel farmaco può essere utilizzato anche sui bambini.

Gli oltre 600 piani di indagine pediatrica approvati dall’EMA dal 2007 ad oggi, hanno attivato una mole sempre più considerevole di sperimentazioni con il coinvolgimento di migliaia di bambini (56.000 nel 2013). Gli studiattualmente in corso sono 2400, ma a fronte di un numero così elevato di trials, i farmaci autorizzati con specifica indicazione pediatrica sono circa 30.