Terapie innovative contro la distrofia muscolare di Duchenne
di oggisalute | 18 febbraio 2016 | pubblicato in Attualità
Si apre un nuovo capitolo nella lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne: le prospettive di trattamento di questa patologia devastante, che colpisce prevalentemente i bambini, potrebbero migliorare notevolmente in un futuro non troppo lontano, grazie a terapie innovative già disponibili, ma anche grazie a tecniche in sviluppo dalle enormi potenzialità, come l’editing del DNA. Inoltre, si stanno elaborando nuovi protocolli di studio che siano funzionali a comprendere l’impatto dei trattamenti nella popolazione complessiva dei pazienti, andando oltre i limiti fino ad ora applicati di età (5 anni) e deambulazione.
Il panorama attuale delle sperimentazioni cliniche, le tecniche diagnostiche, le strategie terapeutiche innovative sono stati al centro di un importante appuntamento che ha riunito lo scorso weekend a Roma esperti provenienti da tutto il mondo: la XIV Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker, organizzata da Parent Project Onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker. «Stiamo vivendo un momento importante – ha dichiarato Filippo Buccella, Presidente di Parent Project Onlus – dopo anni di attese, abbiamo finalmente non solo la disponibilità di un primo farmaco in grado di contrastare la progressione della patologia, ma anche di un nutrito numero di approcci sperimentali che speriamo possano diventare rapidamente disponibili per tutti i pazienti».
